诺华将基因疗法的价值定为4-5百万美元后,美国福利经理大吃一惊

约翰·米勒(John Miller)

苏黎世(路透社)-诺华提出这一想法的几周后,诺华公司就针对致命的神经肌肉疾病的新基因疗法提出了4-5百万美元的公允价值,一位主要的福利管理者正在推迟这一提议。

这家瑞士制药商对AVXS-101在治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)中的价值进行了评估,这使该公司成为争论真正“有价值的药物”的真正中心,这种“超级药物”对于那些患病相对较少的患者来说是非常值得的。

最早做出反应的是药房福利经理Express Scripts(NASDAQ:ESRX),它可以帮助美国雇主管理工人的处方药成本。

该公司首席医学官史蒂夫·米勒(Steve Miller)告诉路透社,他“热爱诺华”疗法背后的科学,这种疗法对于早期诊断的新生儿是一种潜在的治疗方法。

但是每位患者400万美元或更多?

米勒说:“你就是不能继续提高这些价格点。”“我只是认为我们不允许这样做?随着时间的推移,这是不可持续的。”

诺华制药(Novartis)在四月份以87亿美元的价格收购了总部位于美国的AveXis,以在其产品组合中添加SMA疗法。在等待美国食品药物管理局批准(可能于2019年初)之前,诺华制药仍在考虑其要价。

但是该公司已经开始了说服保险集团和政府对AVXS-101进行承保的运动,认为一次性输注可以长期节省社会钱,即使一次治疗的费用接近最高。

现在只有一种获批的SMA药物,Biogen已有两年历史的Spinraza,上市第一年的价格为75万美元,之后为35万美元。Spinraza不能治愈,必须无限期服用。

AveXis总裁戴夫·列侬说:“当我们看一下十年的费用时,您会发现社会花费了250万到500万美元来照顾这类患者。”

“四百万美元是一大笔钱,但是我们认为这是一个具有成本效益的点。”

尽管新生儿可能会从AVXS-101受益最多,但取决于其效果的持久性,该疗法还在具有更晚期疾病的老年SMA患者中进行测试,希望它也能改善其症状。

儿童生活

SMA的诊断令人震惊,它影响着10,000例活产中的一个。40%的受害者患有最严重的疾病,历来在几个月内死亡。

尽管患有严重的肢体残疾,但SMA较轻的儿童可以存活到成年。尽管从认知上看是正常的,但许多人无法养活自己,需要24小时护理,轮椅和机器来帮助他们呼吸和咳嗽。

宾夕法尼亚州妇女珍妮丝·克雷斯(Janice Kress)在5个月后就因这种疾病失去了孙子。

今天,她为SMA慈善活动做志愿者,并认识到与美国保险公司抗争以获取Biogen的Spinraza的家庭,因为付款人试图使用年龄或症状开始时等合格标准来控制费用。

“孩子的生活-你怎么不说?”克雷斯说。

价格看门狗

诺华制药准备推出AVXS-101时,也希望非营利性临床与经济评论研究所(ICER)默许其定价策略,该研究所目前正在评估SMA疗法的成本效益。

波士顿非营利组织成立于2006年,对所谓的独立于“大制药公司”,保险公司和政府的药物进行成本效益分析。

与欧洲价格监管机构不同,ICER无法确定成本。

但随着Express Script和CVS Caremark等公司以及政府依赖它的分析,它在美国价格辩论中稳步赢得了影响。

ICER在2018年审查了11种治疗方法。

它七次得出结论,药品的价格与其收益相吻合,例如罗氏(Roche)48.2万美元的血友病药物Hemlibra可以为最难治疗的患者节省多达190万美元的美国费用。

但是,ICER曾四次得出结论,制药商提出了太多要求,给了付款人弹药以讨价还价。

例如,纽约卫生部告诉路透社,ICER的一项调查发现,Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ:VRTX)每年$ 270,000的囊性纤维化药物表示“长期价值低”,这支撑了该州对大幅折扣的需求。

一指

诺华和Biogen(NASDAQ:BIIB)以及也在开发SMA药物的瑞士罗氏(Roche)都在游说ICER扩大其认为有意义的益处,这可能有助于他们的疗法在该小组的审查中取得良好的进展。

一根手指的移动能力似乎并不高,但是Biogen告诉ICER,应该考虑采取这种措施,因为它可以使SMA患者操纵电动轮椅并保持一定的独立性。

罗氏患者合作伙伴关系负责人桑杰塔·杰斯瓦(Sangeeta Jethwa)告诉路透社记者:“我们最近与一个年轻人交谈,他现在正在失去手指的能力和力量。”

他说:“他希望能够和朋友一起出去,开自己的一瓶饮料。这对他来说意义非凡。”

为了进行SMA审查,ICER旨在量化生活质量,直接医疗费用以及患者和护理人员的生产力损失可能给社会造成的负担等因素。

还计划与Spinraza和AVXS-101的财务影响进行长时间的正面对比,然后ICER在3月发布最终报告。

ICER发言人David Whitrap说,ICER的审查需要八个月的时间,因此它可以“严格评估所有可用证据”。

在英国的医疗保健费用机构,美国国家健康与护理卓越研究所(National Institute of Health and Care Excellence)认为Spinraza过于昂贵以至于无法达到成本效益之后,Biogen的赌注就很高了。

尽管Spinraza的2018年前9个月的销售额达到了12.5亿美元,但在美国和欧洲其他地方都可以买到,但Biogen希望避免对ICER进行负面评估,因为该评估会给付款人更多的需求回扣带来杠杆作用。

百健发言人说:“我们对支持其提供的价值的证据充满信心。”

进步的迹象

像SMA这样的罕见疾病的治疗方法在制药商中越来越受欢迎,因为它们价格高昂,而保险公司却很难拒绝索赔,特别是对于患病的孩子。

咨询公司Evaluate Pharma预测,到2024年,罕见病疗法的销售额将以每年11%的速度增长,几乎是整体市场增长率的两倍,届时将达到2620亿美元。

诺华首席执行官Vas Narasimhan的抱负是每年要治疗数百名SMA患者的雄心壮志。他着重指出了AVXS-101四年试验中的90名孩子,其中包括一些原本没有行为能力并通过输卵管喂养的孩子。

纳拉西姆汉说:“有了AVXS-101,病人还活着而且很兴旺。”

但是,没有SMA疗法,当一个八岁的瑞士女孩维多利亚·古塞特(Victoria Gusset)羞怯地微笑着爱马时,由于无法独立站立而被诊断为蹒跚学步的孩子。

如今,维多利亚州正在进行一项试验,测试Spinraza如何改善肌肉控制或阻止大龄儿童的肌肉下降。

维多利亚和她的母亲妮可·古塞特(Nicole Gusset)每四个月将电动轮椅装载到货车上,从伯尔尼附近的家中驱车两个小时到德国一家医院接受脊柱输注。

维多利亚期待每次旅行,尽管她有时会因治疗而恶心和头痛。

她说:“我和妈妈一起去购物。”

女儿被诊断出病后,妮可·古塞特(Nicole Gusset)建立了一个SMA患者组织,并一直在游说瑞士政府扩大对Spinraza的使用。20岁以下的儿童有保险,但大多数保险公司拒绝为成人付费。

Gusset表示,诺华制药公司400万美元的公告在瑞士SMA社区引起了震惊,这加剧了人们的担忧,即不断上涨的成本将使某些可能受益的人无法获得新的治疗方法。

她说:“如果患者不能得到最好的治疗方法,那就没有用了。”

(1美元= 0.9988瑞士法郎)

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