诺华在美国主要州获得医疗补助新镰状细胞药物的批准

卡尔·奥唐奈和塔玛拉·马蒂亚斯

路透社-一名公司高管表示，在早日说服地方官员对其价值进行宣传之后，NovartisAG（S：NOVN）在获得美国批准后仅数周，就已经在美国两个州获得了针对昂贵的新型镰状细胞疾病疗法的医疗补助计划。以及路透社对公开文件的审查。瑞士制药商肿瘤学部门负责人阿米特·马利克（Ameet Mallik）表示，佛罗里达州和阿拉巴马州医疗补助计划为贫困和残障人士提供的批准标志着该疗法的快速接受，单个患者每年的治疗费用高达113,000美元（不包括折扣）。

11月，美国食品药品监督管理局批准了Adakveo和Global Blood Therapeutic Inc（O：GBT）的Oxbryta，其标价为每年$ 125,000。

它们是旨在减轻疼痛症状或解决镰状细胞疾病病因的首批疗法之一，镰状细胞病是一种潜在的致命疾病，其中变形的血细胞限制了向身体各部分的氧气供应。

医疗补助计划的大力吸收对于诺华将Adakveo制成10亿美元药物的目标至关重要，因为镰状细胞患者中有很大一部分依赖于国家卫生计划。Cowen＆Co的分析师预测，美国Oxbryta的年度销售峰值将达到17亿美元。

GBT发言人史蒂芬·伊默古特（Steven Immergut）表示，包括私人保险公司以及政府经营的Medicaid和Medicare在内的一些医疗计划已开始逐案涵盖Oxbryta。该公司表示，在早期讨论中已收到付款方的积极反馈。

根据州的不同，医疗补助可能需要长达12到18个月的时间才能批准新药，特别是昂贵的药，这会给州预算带来压力。GBT表示，它希望大多数医疗补助计划至少需要三到六个月的时间才能批准其药物。

在美国近10万患有镰状细胞性贫血的人中，大多数是非裔美国人。根据诺华和GBT的数据，约有85％的镰状细胞患者生活在美国的17个州中，包括佛罗里达州和阿拉巴马州，其中一半以上由Medicare或Medicaid承保。

“为镰状细胞群落建立历史的时间” Adakveo是一种生物药物，每月要多次注入患者体内，以预防通常与镰状细胞疾病相关的疼痛危机。

Oxbryta是一种每日一次的药丸，可通过提高血红蛋白水平和防止红细胞分解成镰刀状或新月形来治疗疾病的根本原因。

它们对疾病的不同影响提高了两种药物同时使用的前景，给美国医疗保健系统带来了更大的成本负担。马利克说，佛罗里达州批准了诺华药物，要求患者必须事先获得医生的批准，这意味着该州将审查所有处方，以确保患者符合特定标准。他补充说，阿拉巴马州无限制地批准了该计划。尽管州医疗补助计划不能简单地拒绝承保FDA批准的药物，但它们可以尝试通过缓慢地将药物放入费用处方中或要求患者采取额外步骤来获得费用来节省资金。Mallik说，诺华的一种癌症疗法，Kymriah，花费高达47.5万美元，尽管两年前已经被批准，但在每个州都没有被医疗补助覆盖。

两家公司告诉路透社，诺华和GBT都在FDA批准之前就开始与州医疗补助官员会面，讨论治疗方案，并主张将其纳入配方或正式的报销清单。

Immergut说：“我们已经与政府和商业支付者会面了几个月，最初是关于镰状血红蛋白聚合的知识，最近是关于Oxbryta的知识。”该组织首席医疗官Biree Andemariam表示，患者倡导组织，例如美国镰状细胞病协会（SCDAA）的州级分会，也在与决策者会面，以鼓励他们使患者可以使用该药物。