Spark对于Luxturna失明基因治疗的价格太高：ICER

比尔·伯克罗特（Bill Berkrot）

路透社-一家评估新药临床和成本效益的美国独立非营利组织表示，Spark Therapeutics Inc（O：ONCE）突破性的一次性基因疗法用于罕见的失明形式的拟议价格太高了。

Spark宣布，其最近批准的治疗方法Luxturna的标价为$ 850,000，或每只眼睛$ 425,000，这种盲症仅影响美国1,000至2,000人。

尽管该公司提出了一些策略，例如延长付款期限并在治疗失败后退款，但临床和经济评论研究所（ICER）表示，在大多数情况下，Luxturna的价格应比建议的价格低50％至75％。

ICER首席医学官戴维·林德说：“我们认为这是一个科学的里程碑，但是对于大多数正在接受治疗的患者来说，费用并不符合成本效益。”

Spark股价下跌1.8％，至53.09美元。

该报告对Spark来说是个敏感时刻，因为它计划在计划于3月推出该疗法之前与政府和私人健康保险公司协商付款和报销。

开发针对其他疾病的基因疗法的公司也正在寻找Spark来指明什么价格可以被接受。

Luxturna的长期利益仍然未知。ICER说，假设有10至20年的获益，该治疗方法将无法达到成本效益阈值。

ICER说，考虑到仅对15岁患者进行治疗的直接医疗保健系统收益，Luxturna的价格应降低75％至82％，或在153,000美元至217,000美元之间。

但是，考虑到重拾社会视野所带来的诸多好处和成本节省，例如更高的生产率和减轻的照料者负担，ICER估计价格应该在40万美元左右。

ICER创始人StevePearson（LON：PSON）说：“对于像失明这样的疾病，很多好处和影响不在医疗保健系统之内。”

他补充说，定价需要“以一种可持续且负担得起的方式进行”。

皮尔森说，如果一个三岁的孩子接受这种疗法并且能持续长期-最好的情况-Luxturna的价值确实接近$ 850,000。

尽管ICER通常建议大幅降低昂贵新药的价格，但它说，两种基因改造患者自身免疫细胞的新CAR-T癌症疗法的费用是合适的。Novartis（S：NOVN）和Gilead Sciences（O：GILD）的一次性治疗标价分别为475,000美元和373,000美元。